Où le CAR-T agit aujourd'hui — et vers quoi il se dirige. La plupart des usages approuvés concernent les cancers du sang ; la première approbation pour tumeur solide est arrivée en 2026.
Les succès les plus établis du CAR-T sont dans les malignités des cellules B (via CD19) et le myélome multiple (via BCMA).
Le CAR-T CD19 a transformé les résultats dans la LAL B en rechute/réfractaire, y compris les enfants et jeunes adultes ayant rechuté après un traitement standard.
Le plus grand domaine CAR-T approuvé : lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), folliculaire, du manteau et lymphomes transformés après échec des lignes antérieures.
Le CAR-T ciblant BCMA offre des réponses profondes pour les patients dont le myélome a rechuté après de multiples thérapies précédentes.
Le CD19 est présent sur la plupart des cellules B et des tumeurs à cellules B. Le CAR-T CD19 traite la LAL-B et un large éventail de lymphomes à cellules B. Comme il affecte aussi les cellules B saines, les patients peuvent nécessiter une surveillance des immunoglobulines.
BCMA est fortement exprimé sur les cellules du myélome. Le CAR-T BCMA a produit des réponses notables dans le myélome fortement pré-traité, incluant des patients ayant échoué à de nombreuses lignes antérieures.
Le CAR-T pour cancers solides affronte des défis supplémentaires — hétérogénéité tumorale, microenvironnement hostile et identification de cibles réellement spécifiques. Une cible a obtenu son approbation ; les autres restent en essai.
Le CAR-T ciblant Claudin18.2 est devenu le premier CAR-T pour tumeur solide approuvé au monde lorsque la NMPA l'a autorisé en juin 2026 pour l'adénocarcinome gastrique et de la jonction œsogastrique avancé. D'autres programmes sur le cancer du pancréas sont en essai.
Le CAR-T ciblant GPC3 est exploré pour le carcinome hépatocellulaire dans des essais.
EGFRvIII, GD2 et d'autres cibles sont à l'étude pour le glioblastome et le neuroblastome.
Le diagnostic et le nombre de traitements antérieurs déterminent quel produit CAR-T et quelle indication peuvent s'appliquer.
Une fonction cardiaque, pulmonaire, hépatique et rénale adéquate, et la capacité à tolérer la lymphodéplétion, sont évaluées.
La charge tumorale contrôlable et la forme générale pour la collecte, la fabrication et le monitorage sont revues.