CAR-T hiệu quả ở đâu hôm nay — và đang đi về đâu. Hầu hết chỉ định được phê duyệt là ung thư máu; phê duyệt đầu tiên cho u rắn đến vào năm 2026.
Những thành công vững chắc nhất của CAR-T nằm ở các ác tính tế bào B (qua CD19) và đa u tủy (qua BCMA).
CD19 CAR-T đã thay đổi kết quả ở B-ALL tái phát/kháng trị, bao gồm trẻ em và thanh niên tái phát sau liệu pháp chuẩn.
Lĩnh vực CAR-T được phê duyệt lớn nhất: u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), nang, áo choàng và các u lympho chuyển dạng sau khi các dòng trước thất bại.
CAR-T nhắm mục tiêu BCMA mang lại đáp ứng sâu cho bệnh nhân có u tủy tái phát sau nhiều liệu pháp trước đó.
CD19 có trên hầu hết tế bào B và u tế bào B. CAR-T CD19 điều trị ALL-B và nhiều loại u lympho tế bào B. Vì nó cũng ảnh hưởng tế bào B khỏe mạnh, bệnh nhân có thể cần theo dõi immunoglobulin.
BCMA biểu hiện cao trên tế bào u tủy. CAR-T BCMA đã tạo đáp ứng đáng kể ở u tủy đã điều trị nhiều trước đó, bao gồm cả bệnh nhân thất bại nhiều dòng trước.
CAR-T cho u rắn đối mặt thách thức lớn hơn — u không đồng nhất, vi môi trường thù địch và việc xác định đích thực sự đặc hiệu. Một đích đã được phê duyệt; các đích còn lại vẫn trong thử nghiệm.
CAR-T nhắm đích Claudin18.2 đã trở thành CAR-T đầu tiên cho u rắn được phê duyệt trên thế giới khi NMPA cấp phép vào tháng 6/2026 cho ung thư biểu mô tuyến dạ dày và chỗ nối dạ dày - thực quản giai đoạn muộn. Các chương trình khác cho ung thư tụy đang trong thử nghiệm.
CAR-T nhắm mục tiêu GPC3 đang được thử nghiệm cho ung thư biểu mô tế bào gan.
EGFRvIII, GD2 và các đích khác đang được nghiên cứu cho u nguyên bào thần kinh đệm và u nguyên bào thần kinh.
Chẩn đoán và số lần điều trị trước xác định sản phẩm CAR-T và chỉ định nào có thể áp dụng.
Chức năng tim, phổi, gan và thận thỏa đáng, cùng khả năng dung nạp lymphodepletion, được đánh giá.
Gánh nặng bệnh có thể kiểm soát và thể trạng tổng thể cho quy trình thu thập, sản xuất và giám sát được xem xét.